【48812】OCC-WCC 2024｜新闻中心：国内首个针对nHCM的3期注册研讨ACACIA-HCM发动

  2024年6月29日，第十八届东方心脏病学会议（OCC）和国际心脏大会（WCC）举行期间，国内第一个针对非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）的3期注册研讨ACACIA-HCM真实开端发动，首要评价选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂Aficamten与安慰剂比较对症状性 nHCM 患者健康相关生活品质的影响。

  肥厚型心肌病（HCM）是临床上较常见的遗传性疾病，现在估量其患病率至少为 1/500-1/200。临床上梗阻性（静息和藏匿）肥厚型心肌病（oHCM）约占2/3，非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）约占1/3。

  “关于nHCM这部分患者，当时治疗计划十分有限，并且现有的药物治疗是在经历治疗的基础上引荐运用的，并非针对HCM的底子病理机制即心肌过度缩短，因而火急地需求有用治疗并减缓疾病发展的针对性疗法。”ACACIA-HCM我国首席研讨者、复旦大学隶属中山医院葛均波院士指出。

  Aficamten是第二代选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，其治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的要害3期临床研讨SEQUOIA-HCM研讨结果已验证其治疗oHCM的效果和安全性，该研讨结果于本年五月在《新英格兰医学期刊》宣布。

  上海交通大学医学院隶属瑞金医院金玮教授指出，选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂针对HCM病因，为打破当时HCM治疗的缺乏带来激动人心的远景，可是咱们仍需求很多坚实的循证医学依据来证明其在不同临床场景中治疗各类患者的效果和安全性。Aficamten相关临床研讨结果将为临床医师带来这类药物治疗HCM全面的效果和安全性循证依据，关于医师在临床上最大化此类全新药物的临床价值具有重大意义。

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